瑞士制药巨头诺华Novartis近日宣布，将以总计高达17亿美元的价格收购美国生物技术公司Regulus Therapeutics，这一战略举措将进一步强化诺华在肾脏疾病治疗领域的领先地位。根据协议条款，诺华将支付8亿美元现金，以每股7美元的价格收购Regulus所有流通股，这一价格较Regulus周二收盘价溢价高达108%。此外，诺华还将提供每股7美元的或有价值权，该部分款项将在达成特定监管里程碑后支付。
此次收购的核心资产是Regulus的主打药物Farabursen，这是一款靶向microRNA-17（miR-17）的创新寡核苷酸药物，用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。ADPKD是一种罕见的遗传性肾脏疾病，仅在美国就影响约16万患者。该疾病由Pkd1或Pkd2基因突变引发，导致肾脏内形成充满液体的囊肿，逐渐损害肾功能，最终可能导致肾衰竭。
Farabursen的作用机制颇具创新性。它通过特异性结合并抑制miR-17，解除其对多囊蛋白1（PC1）和多囊蛋白2（PC2）的抑制作用，从而恢复这两种关键蛋白的正常水平，减缓囊肿的生长速度。目前，该药物已完成Ib期临床试验，完整数据预计将于2024年底公布。如果后续研发顺利，Farabursen有望为ADPKD患者提供全新的治疗选择，填补当前仅依赖托伐普坦(tolvaptan)等有限治疗手段的临床空白。
Regulus Therapeutics成立于2007年，由Alnylam制药和Ionis制药合资组建，专注于基于microRNA技术的创新药物开发。尽管公司曾与赛诺菲、阿斯利康等制药巨头达成合作协议，但在将技术转化为成功药物的道路上屡遭挫折，其股价自2021年以来长期低于4美元。此次收购不仅为Regulus股东提供了可观的回报，也标志着该公司microRNA技术平台的价值获得行业认可。
对诺华而言，这笔交易是其近年来在肾脏疾病领域系列布局的最新动作。2023年，诺华以30亿美元收购Chinook Therapeutics，获得了治疗IgA肾病的药物Venrafia，该药物已于本月获得加速批准。此外，诺华还在拓展已获批药物Fabhalta（用于IgA肾病）的其他适应症。诺华首席医学官Shreeram Aradhye表示："这次收购是对我们肾脏疾病产品组合的重要补充，我们将继续推动肾脏护理领域的创新。"
这笔交易也体现了诺华明确的业务发展战略。诺华CEO Vas Narasimhan在2024年报中强调，公司将持续寻求"补强型收购"，以增强长期增长动力。就在不久前，诺华刚刚以31亿美元收购Anthos Therapeutics，获得其抗凝血抗体abelacimab。诺华生物医学研究总裁Fiona Marshall此前也表示，公司特别关注"外部优于内部"的研发项目，这种开放创新的策略有助于加速突破性疗法的开发。
分析人士指出，此次收购凸显了寡核苷酸药物在治疗复杂疾病方面的巨大潜力，特别是针对传统小分子药物难以靶向的疾病机制。随着基因调控技术的不断进步，基于RNA的治疗方法正成为制药行业的新焦点。
该交易已获得双方董事会一致批准，预计将于今年下半年完成，具体取决于常规交割条件的满足。市场普遍认为，这笔交易不仅将增强诺华在肾脏疾病领域的领导地位，也可能为ADPKD患者带来新的治疗希望。未来，Farabursen的临床进展和监管审批情况将成为关注焦点，其成功与否将直接影响这笔交易最终价值的实现。